- 생명과학 회사, 시급한 과제를 직면했음에도 불구하고 환자 건강 증진을 위한 연구 집중
- RSV, 유방암, 겸상적혈구 증후군, 크론병 및 기타 질병에 대한 치료제 준비 박차
(2024년 1월 9일) – 사람과 조직을 신뢰할 수 있는 데이터에 연결해 세상을 변화시키도록 지원하는 글로벌 리더인 클래리베이트가 연례보고서인 블록버스터 신약(Drugs to Watch™) 보고서를 발간했다.올해로 11번째 발간되는 본 보고서는 치료 패러다임을 전환할 수 있는 잠재력을 가지고 있거나, 환자의 미충족 요구를 해소할 수 있을 것으로 기대되는 의약품에 대한 심층적인 분석이 담겨 있다. 특히, 진화하고 있는 헬스케어 산업 환경에 대한 핵심적인 리소스로써 85개의 주목해야 할 약물을 다뤘다.
분석가들은 이번 보고서를 통해 2024년에 출시되거나 주요 적응증을 밝힐 것으로 예상되는 약물 들 중 2029년까지 블록버스터 급으로 성장하거나 전 세계 수백만명의 환자들에게 임상적으로 획기적인 혜택을 줄 것으로 예상되는 약물을 식별했다. 보고서에 언급된 13개의 후기단계의 치료제들은 5년 이내 연간 매출이 10억달러 이상을 기록할 것으로 예측된다. 유방암, A형 혈우병, 겸상 적혈구 증후군, 크론병, 궤양성 대장염, RSV 및 다발성 골수종 등 광범위한 질병에 대한 혁신적인 치료제도 다뤘다.
보고서는 최근 중국의 만성 질환 치료제 시장이 증가하고 있는 추세임을 밝혔다. 올해는 중국 시장과 관련된 7개의 약물을 중점적으로 다뤘는데, 이 약물들은 2029년까지 10억달러의 매출을 올리며 블록버스터 의약품으로 성장하거나 중국 내 치료옵션 개선을 원하는 환자들에게 중요한 영향을 미칠 것으로 예상되고 있다.
클래리베이트의 Mike Ward 글로벌 사고리더십 총 책임자는 “제약 바이오 산업에 대한 주식시장의 열정이 가라앉은 것처럼 보이지만, 이를 뒷받침하는 기초체력은 그 어느 때 보다 강했다”며, “올해 블록버스터 신약보고서는 심층적인 산업 전문 지식과 차별화된 포괄적인 치료 영역 데이터를 기반으로 치료결과에 변혁적인 영향을 미칠 준비가 된 최근의 혁신적인 의약품을 식별했다”고 설명했다.
2024년은 제약산업에게 혁신의 전환점이 되는 해가 될 것으로 예상된다. 인공지능, 머신러닝 등 지난 10년 동안 이룬 획기적인 과학적 발전에 기반을 둔 ADC(항체 약물 접합체)와 같은 새로운 모달리티들이 임상적 성공을 거두며 이전에 치료할 수 없었던 환자들에게 치료옵션을 제공하고 있기 때문이다. 그러나 의료 비용을 억제하기 위한 정부의 계획, 지속적으로 높은 비용 및 글로벌 지정학적 분쟁과 같은 외부 영향은 생명과학 부문에 대한 투자에 부정적인 영향을 미치고 있다.
2024년 블록버스터 신약 보고서는 신약의 발굴, 개발 및 출시에 영향을 미칠 트렌드를 조망하고 블록버스터급으로 성장하거나 획기적인 의약품으로 자리매김하면서 향후 몇년간 중요한 마일스톤을 달성할 의약품 및 의약품 후보를 집중 조명한다.
2024년 클래리베이트 블록버스터급 보고서에 오른 약물은 다음과 같다:
- Aflibercept (고용량; EYLEA® HD) – Bayer 및 Regeneron Pharmaceuticals Inc 공동개발
습성 연령 관련 황반변성(age-related macular degeneration, AMD), 당뇨병성 황반부종(diabetic macular edema, DME) 또는 당뇨병성 망막병증(diabetic retinopathy, DR)을 앓고 있는 환자의 치료 옵션에는 치료 흡수를 제한하는 침습적이고 부담스러운 투여가 포함되어 있다. 고용량 Aflibercept는 현재의 표준 치료와 유사한 유효성 및 안전성을 제공하면서도 투여 횟수가 적다.
- Budesonide (TARPEYO®/Kinpeygo®/프로젝트명: Nefecon) – Calliditas Therapeutics AB, Everest Medicines 및 STADA Arzneimitte 공동 개발
TARPEYO®/Kinpeygo® (프로젝트명: Nefecon)는 코스티코스테로이드Budesonide를 합성, 비할로겐화 한 2세대 제품이다. Budesonide 서방정은 기존 코르티코스테로이드보다 훨씬 더 나은 안정성뿐 아니라 단백질 감소 및 원발성 면역글로불린 A(immunoglobulin A, IgA) 신병증의 신장 기능 저하를 늦추는 데 더 큰 효능을 보여줬다.
- Datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) – AstraZeneca 및Daiichi Sankyo 공동개발
Datopotamab deruxtecan은 계열 내 최고의 TROP2 표적 항체 약물 접합체(antibody drug conjugate, ADC)가 될 가능성이 있는 약물로, HR-양성/HER-음성 유방암 및 삼중 음성 유방암 치료분야에 대해 TRODELVY®(Gilead Sciences Inc)에 이어 두 번째로 시장에 출시될 계획을 갖고 있다. 이 약물을 위해 AstraZeneca와 Daiichi Sankyo가 협력했는데, 이는 비소세포폐암와 유방암에 대한 AstraZeneca의 전략적 집중 및 ADC에 대한 투자와 Daiichi Sankyo의 독점적인DXd ADC 기술의 결합된 것이다.
- Efanesoctocog alfa (ALTUVIIIO™/BIVV001) – Sanofi (Bioverativ Therapeutics Inc)와Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi®) 공동 개발
Efanesoctocog alfa는 주 1회 투여하는 최초의 지속형 제8 혈액응고인자(Factor VIII, FVIII) 대체 정맥주입요법으로, 현재 사용 가능한 다른 제8인자 요법의 주사 빈도와 관련된 부담을 줄이는 데 도움을 줄 수 있다. mAb 또는 유전자 요법과 같은 새로운 요법 투여를 꺼리는 환자에게는 Efanesoctocog alfa가 매력적인 옵션이 될 수 있다. 임상의들은 또한 현재까지 임상시험에서 입증된 도달 가능한 제8인자 수치, 주사 빈도 및 안전성 프로파일을 고려할 때 Efanesoctocog alfa를 긍정적으로 보고 있다.
- Ensifentrine (RPL554) – Verona Pharma 개발
Ensifentrine은 흡입형 이중 포스포디에스테라제(phosphodiesterase, PDE)3 및 PDE4 억제제로, 경구로 투여하는 기존 PDE 억제제의 전신 부작용 없이 중등도에서 중증의 만성폐쇄성폐질환(COPD) 악화를 감소시킬 수 있을 것으로 기대된다. 이 약이 승인될 경우, 계열 내 최초이자 10년 넘게 만성폐쇄성폐질환의 유지 치료에 사용할 수 있는 최초의 새로운 기전이 될 것이다. Ensifentrine의 임상 및 안전성 프로파일은 치료법이 제한되어 있는 이러한 환자군이 이용가능한 유망한 추가 치료 옵션이 될 것이다.
- Exagamglogene autotemcel (exa-cel/CASGEVY™) 및lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel/이전 LentiGlobin™/LYFGENIA™) – CRISPR Therapeutics/Vertex Pharmaceuticals Inc (exa-cel) bluebird bio (lovo-cel) 공동 개발
exagamglogene autotemcel (exa-cel) 및 lovotibeglogene autotemcel은 현재 치료옵션이 제한적이고 심각한 예후를 보이는 겸상 적혈구성 증후군 및 베타 지중해성 빈혈 환자에 대한 최초의 질병 치료제가 될 것으로 예상되며 세간의 이목을 집중시키고 있다. 특히, exagamglogene autotemcel은 전세계에서 최초로 승인된 CRISPR-Cas9 유전자 편집 치료제로 큰 주목을 받았으며, 이 승인은 다른 지역의 향후 승인의 발판이 될 것으로 예상된다.
- Mirikizumab (Omvoh™/LY-3074828) – Eli Lilly and Company 개발
IL-23의 p19 서브유닛을 표적으로 하는 단일클론 항체(monoclonal antibody,mAb)인 mirikizumab은 EMA와 미국 FDA에서 궤양성 대장염의 계열 내 최초 치료제로 승인되었으며, 크론병에 대해서는 계열 내 3번째로 승인될 가능성이 높다. 2023년 블록버스터 신약(Drugs to Watch 2023)에 포함되었지만, 미국 FDA의 제조 우려로 인해 미국 출시가 지연되어 2024년 블록버스터 신약에도 오르게 됐다.
- Niraparib + abiraterone acetate (AKEEGA™) – Johnson & Johnson Innovative Medicine 개발
Niraparib + abiraterone acetate는 PARP 억제제(niraparib)와 차세대 호르몬 요법(abiraterone acetate)을 결합한 최초이자 유일한 이중 작용(또는 고정용량복합제[fixed-dose combination, FDC]) 정제다. 유해하거나 유해한 것으로 의심이 되는BRCA유전자 변이 양성 전이성 거세저항성 전립선암(metastatic castration-resistant prostate cancer,mCRPC)에 대한 치료제로서의 능력은 보다 효과적인 치료를 필요로 하는 환자들의 요구를 해소하는데 도움이 될 것으로 예상된다.
- RSVpreF (ABRYSVO™/PF-06928316) 및 RSVpreF3 (AREXVY/GSK-3844766A) – Pfizer Inc (ABRYSVO) 및 GSK plc (AREXVY) 개발
호흡기세포융합바이러스(Respiratory syncytial virus, RSV) 감염은 특히 영유아와 고령자(65세 이상)을 위한 공중 보건문제로 계속 대두되고 있다. 중증인 경우 입원이 필요할 수 있는 흔한 상기도 감염인 RSV 감염은 계절에 따라 유행하는 경향이 있으며 인플루엔자 및 COVID-19와 유사한 증상을 나타낸다. 이 세 가지 감염병이 한 해에 동시에 발생하면 공중보건 전문가들이 ‘삼중 유행병(triple-demic)’이라고 부르는 현상을 야기시켜 특히 가장 취약한 계층의 의료 부담이 증가하게 된다. 영유아 및 노인을 대상으로 하는 RSV 백신(RSVpreF 및 RSVpreF3)이 최초로 승인된 것은 공중 보건에 있어 중요한 이정표가 될 것이다.
- Talquetamab (TALVEY™) – Johnson & Johnson Innovative Medicine 개발
Talquetamab은 EU와 FDA로부터 각각 조건부 및 가속승인을 받은 다발성 골수종 치료제로 CD3 및 GPRC5D를 표적으로 하는 기성의 계열 내 최초, T세포 결합 이중 특이항체다. 재발성 또는 불응성(relapsed or refractory, R/R) 다발성 골수종 환자를 대상으로 한 중추적인 제1/2상MonumenTAL-1시험을 기반으로 연구 및 승인이 이루어졌다. 현재 진행 중인 제3상 임상시험을 통해 Talquetamab의 승인된 환경에서 임상적 유익성을 확인하고 다른 다발성 골수종 환자 집단에서 승인된 다른 약제와의 병용(예: DARZALEX®, Johnson & Johnson Innovative Medicine)을 포함한 적응증 확대로 이어질 것으로 예상된다. Talquetamab은 자주 재발하는 난치성 질환인 다발성 골수종 치료제에 추가적으로 중요한 역할을 할 것으로 기대된다.
- Zolbetuximab (IMAB362) – Astellas Pharma Inc 개발
전이성 HER2 음성 위 및 위식도 접합부(gastroesophageal junction, GEJ) 선암종은 치료가 어렵기로 악명이 높으며, 새롭고 효과적인 치료법에 대한 미충족요구가 유의하게 높다. HER2 양성(trastuzumab[Genentech] 및 ENHERTU® [Daiich Sankyo]와 같은 HER2 표적 제제를 사용할 수 있는 경우)와 대조적으로, HER2 음성환자는 표적치료 옵션이 더 한정적이다. Zolbetuximab은 종양학 분야에서 계열 내 최초claudin 18.2(CLDN18.2) 억제제로서 1차 전이성HER2 음성 위암 또는 GEJ 선암종 치료제로서 이러한 요구를 해결할 수 있을 것으로 예상된다.
2024년에 상당한 개념증명을 달성할 가능성이 있는 신기술 플랫폼에는 신약 발견, 임상개발, 상업 출시에 있어서 활용되는 인공지능/머신러닝 애플케이션 도구들과 CRISPR-Cas9 유전자 편집이 포함되어 있다. 인공지능/머신러닝 애플리케이션은 장기적으로 볼 때 제약회사가 비용을 절감하고 혁신 주기를 단축하는 데 거대한 잠재력을 가지고 있어, 앞으로 더 신속하게 환자에게 혁신적인 약물을 제공하는 데 도움을 줄 것으로 기대된다.
한편, 클래리베이트의 2024 블록버스터 신약 보고서는 이곳을 통해 다운로드 할 수 있다. 또한, 헬스케어 기업의 신약 발굴, 개발 및 출시 프로세스에 클래리베이트가 어떻게 도움을 주는지 알아보고 싶다면 이곳을 통해 확인 가능하다.
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2024년 블록버스터 신약 보고서에 사용된 방법론
2024년 블록버스터 약물 리스트를 선정하기 위해 클래리베이트는 수백 여 가지의 질병, 의약품, 시장을 다루는 160여 명의 클래리베이트 분석가들의 전문적인 분석과 Cortellis Competitive Intelligence™, Disease Landscape & Forecast, BioWorld™, Drug Timeline & Success Rates, Cortellis Clinical Trials Intelligence™, Cortellis Generics Intelligence™, Cortellis Deals Intelligence™, Access & Reimbursement payer studies, Clarivate Real World Data and Analytics, Web of Science™ Derwent Innovation™ 및 제약바이오 회사의 보도자료, 재판자료 및 피어리뷰 발행물 등을 포함한 R&D, 상용화 수명주기에 대한 11개 통합 데이터를 참고했다.
약물 선정의 경우 제2상 또는 제3상 임상시험 단계에 있는 사전 등록 또는 등록 단계의 후보 약물 또는 2023년에 출시된 의약품을 선정해 분석했으며, 특히 업계에 반향을 일으킬 수 있을 것으로 예상되는 새로운 적응증을 위해 출시된 약물도 포함시켰지만, 2023년 이전에 출시된 약물은 제외되었다. 데이터 세트는 2029년 기준 연 매출 총 10억 달러 이상을 달성할 것으로 예상되는 데이터세트를 추렸으며, 전문 분석가들은 최근 출시된 치료제와 곧 출시될 치료제 중 5년내 블록버스터가 될 것으로 예상되지 않아도 치료 패러다임을 크게 변화시킬 것이라 예상되는 게임체인저 약물을 리스트에 추가했다.
본 보고서에 제시된 데이터는 클래리베이트 분석가들이 2023년 12월 31일을 기준으로 생성됐다. 2024년 블록버스터 신약 보고서에서 언급된 약물에 대한 예측치는 데이터를 기반으로 한 클래리베이트의 예상을 기반으로 하므로, 실제 결과와 다를 수 있다.
클래리베이트는 인류의 건강을 증진시기키 위해 약물, 기기 및 의료기술 라이프사이클 전반에 걸쳐 고객을 포괄적으로 지원하기 위해 노력하고 있다. 클래리베이트의 엔드투엔드 리서치 인텔리전스는 환자 여정 데이터, 치료 영역 전문지식, 인공 지능 및 분석을 결합해 숨겨진 인사이트를 발견하고, 데이터에 기반한 의사결정을 내릴 수 있도록 지원할 뿐 아니라 혁신을 가속화할 수 있도록 지원한다.